基于一项单臂临床研究EPIK-P1（NCT04285723）的真实世界数据，FDA于2022年4月5日批准了阿陪利司用于PIK3CA相关的过度生长谱。

2022年4月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准阿陪利司用于2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。

疗效是根据EPIK-P1（NCT04285723）的真实数据进行评估的，这是一项单臂临床研究，研究对象是两岁及以上的PROS患者，他们在扩大准入计划中接受了阿陪利司的同情用药。符合条件的患者有PROS的临床表现，经主治医生评估为严重或危及生命，需要系统治疗，并有PIK3CA基因突变的记录证据。阿陪利司的疗效在总共37名患者中进行了评估，这些患者在接受第一剂前24周内进行的成像中发现了至少一个靶病变。

主要疗效指标是在第24周有放射学反应的患者比例，由独立的中央放射学盲审确定，定义为至少3个病变中可测量的靶病变体积之和比基线减少≥20%，并经至少一次后续影像学评估证实。反应持续时间是一个额外的疗效结果指标。在纳入疗效人群的37名患者中，27%（95%CI：14，44）在第24周有放射学反应。在有反应的患者中，60%的人有持续12个月或更长的反应。

患者中最常见（≥10%）的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。

儿童患者（2岁至18岁以下）的推荐剂量为50毫克，每天一次，与食物一起口服；对于6岁及以上的儿童患者，如果有临床症状，24周后可将剂量增加到125毫克。成人患者（≥18岁）的推荐剂量为250毫克，每天一次，与食物一起口服。

这次审查使用了实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划，该计划简化了整个临床申请提交前的数据提交，以及评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。

该申请获得了优先审评、突破性认定和孤儿药认定。

资料来源：FDA