基于一项随机（1:1）、开放标签、两组多中心试验monarchE（NCT03155997），FDA对阿贝西利的疗效进行了评估，并于近日批准了阿贝西利配合内分泌疗法治疗早期乳腺癌。这是第一个被批准用于辅助治疗乳腺癌的CDK 4/6抑制剂。

2021年10月12日，FDA（美国食品和药物管理局）批准阿贝西利与内分泌疗法（他莫昔芬或芳香化酶抑制剂）一起用于辅助治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、结节阳性、复发风险高且Ki-67评分≥20%（经FDA批准的测试）的成年乳腺癌患者。这是第一个被批准用于辅助治疗乳腺癌的CDK 4/6抑制剂。

FDA还批准了安捷伦公司提交的Ki-67 IHC MIB-1 pharmDx（Dako Omnis）测定，作为选择该适应症患者的辅助诊断。

monarchE（NCT03155997）对疗效进行了评估，这是一项随机（1:1）、开放标签、两组多中心试验，包括患有HR阳性、HER2阴性、结节阳性、切除的早期乳腺癌的成年女性和男性，其临床和病理特征与疾病复发的高风险一致。患者随机接受2年的阿贝西利加医生选择的标准内分泌治疗或单独接受标准内分泌治疗。

主要的疗效指标是侵入性无病生存期（IDFS）。在高复发风险和Ki-67评分≥20%的患者中（N=2003），试验显示IDFS有统计学意义的改善（HR 0.626；95% CI：0.488, 0.803；P=0.0042）。接受abemaciclib加他莫昔芬或芳香化酶抑制剂的患者36个月时的IDFS为86.1%（95%CI：82.8，88.8），接受他莫昔芬或芳香化酶抑制剂的患者为79.0%（95%CI：75.3，82.3）。在进行IDFS分析时，总生存数据还不成熟。

最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、感染、中性粒细胞减少症、疲劳、白细胞减少症、恶心、贫血和头痛。

推荐的阿贝西利起始剂量为150mg，每天两次，与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂联合使用，直到完成2年的治疗或疾病复发，或出现不可接受的毒性为止。

本次审查使用了实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划，该计划简化了整个临床申请提交前的数据提交，以及评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。

资料来源：FDA