基于一项国际、非随机、开放标签、多队列临床试验：研究101(NCT02716116)，FDA加速批准了莫博替尼用于治疗具有EGFR 20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者。

2021年9月15日，FDA（美国食品药品监督管理局）加速批准武田制药的莫博替尼用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者具有表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变，并经FDA批准的检测，其疾病在铂类化疗中或之后出现进展。

FDA还批准了Oncomine Dx目标测试（Life Technologies公司）作为一种辅助诊断设备，用于选择具有上述突变的患者进行莫博替尼治疗。

批准是基于研究101，这是一项国际、非随机、开放标签、多队列临床试验 (NCT02716116)，其中包括具有EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。对 114 名在铂类化疗期间或之后疾病进展的患者进行了疗效评估。患者每天口服莫博替尼160 mg，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

主要疗效指标是根据RECIST 1.1，由盲法独立中央审查（BICR）评估的总反应率（ORR）和反应时间。ORR为28%（95% CI：20%、37%），中位缓解持续时间为17.5个月（95% CI：7.4、20.3）。

最常见的不良反应（>20%）是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、骨刺、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。产品标签包括对QTc延长和心动过速的加框警告，以及对间质性肺病/肺炎、心脏毒性和腹泻的警告。

推荐的莫博替尼剂量为每天一次口服160 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

本适应症是根据总反应率和反应持续时间加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。

这项审查是在奥比斯项目下进行的，该项目是FDA肿瘤学卓越中心的一项举措。奥比斯项目为国际合作伙伴之间同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。在这次审查中，FDA与澳大利亚治疗用品管理局（TGA）、巴西卫生监管局（ANVISA）和英国药品和保健品监管局（MHRA）合作。其他监管机构的申请审查正在进行。

这次审查使用了评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。美国食品和药物管理局批准了这项申请，比美国食品和药物管理局的目标日期提前了约6周。

该申请获得了优先审评、突破性疗法认定和孤儿药认定。

资料来源：FDA