基于一项多中心，单臂试验，在观察了184名HER2阳性，之前接受过2种或2种以上的抗HER2疗法的不可切除和/或转移性乳腺癌女性患者之后，FDA批准了ENHERTU用于治疗不可切除或转移性的HER2阳性乳腺癌患者。

2019年12月20日，FDA（美国食品和药物管理局）加速批准ENHERTU （fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）用于不可切除或转移HER2阳性乳腺癌患者，这些患者在转移环境中接受了两个或多个基于抗HER2的方案。

DESTINY-Breast01（NCT03248492）是一项多中心、单臂试验，招募了184名HER2阳性、不可切除和/或转移性乳腺癌女性患者，她们之前接受过两种或两种以上的抗HER2疗法，研究了其疗效。患者接受ENHERTU 5.4 mg/kg的静脉注射，每3周一次，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。

主要疗效指标是由独立的中央审查使用RECIST 1.1评估的确认客观反应率（ORR）和反应持续时间。ORR为60.3%（95%CI：52.9，67.4），其中完全反应率为4.3%，部分反应率为56%。中位反应时间为14.8个月（95%CI：13.8，16.9）。

在DESTINY-Breast01和研究DS8201-A-J101（NCT02564900）中，对234名不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者进行了汇总分析，这些患者至少接受了一剂ENHERTU 5.4 mg/kg，评估了安全性。ENHERTU最常见的不良反应（频率≥20%）是恶心、疲劳、呕吐、脱发、便秘、食欲下降、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、白细胞减少、咳嗽、血小板减少。处方信息中包括一个方框警告，告知卫生专业人员间质性肺病（ILD）和胚胎-胎儿毒性的风险。2.6%的患者因ILD而出现致命的结果。

推荐的ENHERTU剂量为5.4mg/kg，每3周（21天周期）静脉输注一次，直到疾病进展或不可接受的毒性。

这次审查使用了评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。FDA授予该申请突破性疗法的称号。ENHERTU也被授予快速通道指定和优先审查。该申请比FDA的目标日期提前4个月获得批准。

资料来源：FDA