基于一项一项多中心、开放标签、多队列的LIBRETTO-001试验（NCT03157128），FDA对塞尔帕替尼治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌RET基因融合期间重排的成年患者的疗效进行了评估，在基于2020年5月8日获得NSCLC适应症的加速批准的基础上，常规批准了塞尔帕替尼的上述适应症。

2022年9月21日，美国食品和药物管理局定期批准塞尔帕替尼用于FDA批准的测试所检测到的局部晚期或转移性非小细胞肺癌RET基因融合期间重排的成年患者。

塞尔帕替尼曾于2020年5月8日获得NSCLC适应症的加速批准，其依据是LIBRETTO-001试验（NCT03157128）（一项多中心、开放标签、多队列的试验）中144名患者的初始总反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。转为常规批准的依据是另外172名患者的数据和18个月的额外随访，以评估反应的持久性。

总共316名局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的疗效得到证实。患者接受塞尔帕替尼治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是由盲法独立审查委员会（BIRC）确定的ORR和DOR。在69名初治患者中，ORR为84%（95%CI：73，92），DOR为20.2个月（95%CI：13，无法估计）。在247名曾接受过铂类化疗的患者中，ORR为61%（95%CI：55，67），DOR为28.6个月（95%CI：20，不可估计）。

患者的中位年龄为61岁（范围为23岁至92岁）。选定的人口统计资料如下：58%为女性；49%为白人，41%为亚洲人，5%为黑人；97%为ECOG体能状态为0或1；97%患有转移性疾病。既往接受过治疗的患者中位数为2次全身系统性治疗（范围为1至15）；58%的患者以前接受过抗PD 1/PD-L1治疗。

患者最常见的不良反应（≥25%）是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。

基于体重的塞尔帕替尼的推荐剂量是。

体重小于50公斤：口服120毫克，每天两次

体重50公斤或以上：口服160毫克，每天两次

本申请被授予突破性指定。

资料来源：FDA