在AML患者中进行的两项随机、双盲、安慰剂对照试验证实了维奈托克联合治疗未经治疗的急性髓性白血病的疗效。

2020年10月16日，美国食品和药物管理局(FDA)授予维奈托克常规批准，联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的75岁或以上的成人患者，或患有无法进行强化诱导化疗的合并症患者的急性髓性白血病(AML) 。

维奈托克最初于 2018年11月获得了对该适应症的加速批准。

在上述AML患者中进行的两项随机、双盲、安慰剂对照试验证实了疗效。

在VIALE-A (NCT02993523) 中，患者随机接受维奈托克加阿扎胞苷 (n=286) 或安慰剂加阿扎胞苷 (n=145)。疗效是基于总生存期 (OS) 的改善而确定的。接受维奈托克加阿扎胞苷治疗的患者的中位OS为14.7个月（95% CI：11.9、18.7），而接受安慰剂加阿扎胞苷的患者为9.6个月（95% CI：7.4、12.7）（HR 0.66；95% CI：0.52） , 0.85；p<0.001)。接受维奈托克联合阿扎胞苷治疗的患者也表现出完全缓解 (CR) 率的改善：37% (95% CI: 31%, 43%) vs 18% (95% CI: 12%, 25%)。

在VIALE-C (NCT03069352) 中，患者随机接受维奈托克加LDAC (n=143) 或安慰剂加 LDAC (n=68)。疗效基于CR率和CR持续时间。维奈托克加LDAC组的CR率为27%（95% CI：20%，35%），中位持续时间为11.1个月（95% CI：6.1，未达到），而CR率为7.4%（95% CI：2.4%, 16%)，接受安慰剂加LDAC的患者中位持续时间为8.3个月（95% CI：3.1，未达到）。与安慰剂加LDAC相比，维奈托克加LDAC没有显着改善OS（HR 0.75；95% CI 0.52, 1.07；p=0.114）。

维奈托克联合阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷（在任何试验中≥30%）最常见的不良反应是恶心、腹泻、血小板减少、便秘、中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、疲劳、呕吐、水肿、发热、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、肌肉骨骼痛、头晕、咳嗽、口咽痛和低血压。

推荐的维奈托克剂量取决于联合方案。 

这项审查是在奥比斯计划下进行的，奥比斯计划是FDA肿瘤学卓越中心的一项倡议。 Orbis 项目为国际合作伙伴之间同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。在此次审查中，FDA与澳大利亚治疗用品管理局 (TGA)、巴西卫生监管局 (ANVISA)、加拿大卫生部和瑞士的Swissmedic合作。其他监管机构正在进行申请审查。

本次审查使用了实时肿瘤学审查 (RTOR) 试点计划和评估辅助工具，这是申请人自愿提交的材料，以促进FDA的评估。 FDA比目标日期提前5周批准了该申请。 

FDA授予该申请优先审评、突破性指定和孤儿药指定。

资料来源：FDA